Anvisa aprova nova terapia para o tratamento de anemia associada à síndromes mielodisplásicas e beta-talassemia

Luspatercepte, primeiro e único agente de maturação eritróide, foi aprovado com base nos estudos MEDALIST E BELIEVE

São Paulo, janeiro de 2022 – A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou em 06 de dezembro de 2021 o luspatercepte1, primeiro e único agente de maturação eritróide, para o tratamento de pacientes com anemia dependentes de transfusões sanguíneas associada a síndromes mielodisplásicas (SMD) ou beta-talassemia2. A aprovação das indicações foi baseada em dois estudos: MEDALIST3 e BELIEVE4.

Apesar de possuírem características clínicas e origem diferentes, a SMD e a beta-talassemia têm em comum uma falha no processo de maturação durante a fabricação das células do sangue pela medula óssea5,6.

O principal sintoma destes pacientes é a anemia grave que os torna dependentes de transfusões de hemácias. Além do impacto na qualidade de vida pelas recorrentes idas ao banco da sangue, esse tratamento pode levar a complicações adicionais (infecções, sobrecarga de ferro e reações transfusionais)5,6.

Após anos sem nenhuma inovação destinada a este público, a BMS recebeu aprovação pela ANVISA para o medicamento luspatercepte, o primeiro e único anticorpo monoclonal que atua nas fases mais tardias da maturação das células do sangue. Seu principal impacto para os pacientes é justamente pela redução da dependência de transfusões de sangue, devido a melhora na anemia3,4.

Próximos passos

Agora que recebeu a aprovação da ANVISA, o luspatercepte irá passar por uma outra etapa, antes de chegar ao mercado, que é o parecer da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), órgão responsável por estabelecer e aprovar os preços dos medicamentos no país. Uma vez que o valor for estabelecido, luspatercepte estará liberado para comercialização no Brasil. A estimativa é que isso ocorra a partir de maio de 2022.

• Sobre o luspatercepte

É indicado para o tratamento de pacientes adultos com anemia dependente de transfusão devido a síndromes mielodisplásicas (SMD) de risco muito baixo a intermediário com sideroblastos em anel e que sejam refratários, intolerantes ou inelegíveis para tratamento com agente estimulante da eritropoiese (ESA) e para o tratamento de pacientes adultos com anemia dependente de transfusão associado com beta-talassemia.

• Sobre a síndrome mielodisplásica

A Síndrome Mielodisplásica (SMD) pertence ao grupo de doenças hematológicas malignas. Acontece por uma incapacidade das células da medula óssea de se desenvolverem e se transformarem em células sanguíneas maduras e funcionais. Com o tempo, essas células anormais se acumulam no interior da medula óssea suprimindo a produção de células saudáveis. Pacientes com a doença podem desenvolver anemia severa, o que requer transfusões frequentes. Na maioria dos casos, o quadro vai se agravando e o paciente desenvolve pancitopenia (redução de determinados componentes do sangue) que leva à falência progressiva da medula óssea. Em 1/3 dos pacientes com a Síndrome Mielodisplásica, a doença pode evoluir para uma leucemia mieloide aguda, em geral, em alguns meses ou poucos anos7.

• Sobre a beta-talassemia

A beta-talassemia é uma doença hereditária do sangue causada por um defeito genético na hemoglobina. É uma das doenças autossômicas recessivas mais comuns, e a incidência anual total de indivíduos sintomáticos é estimada em 1 em 100.000 pessoas globalmente8. A doença está associada à eritropoiese ineficaz, que resulta na produção de cada vez menos glóbulos vermelhos saudáveis, muitas vezes levando à anemia grave – uma condição que pode ser debilitante e pode levar a outras complicações para os pacientes – bem como outros problemas graves de saúde. As opções de tratamento para a anemia associada à beta-talassemia são limitadas, consistindo principalmente de transfusões de hemácias frequentes que têm o potencial de contribuir para a sobrecarga de ferro, que pode causar complicações graves, como danos a órgãos4.

Sobre a Bristol Myers Squibb – A Bristol Myers Squibb é uma biofarmacêutica global que tem como missão descobrir, desenvolver e disponibilizar medicamentos inovadores que ajudem a transformar a vida de pacientes que enfrentam doenças graves. Para mais informações sobre a Bristol Myers Squibb, visite BMS ou siga-nos no LinkedIn, Twitter, YouTube, Facebook e Instagram. Celgene e Juno Therapeutics são subsidiárias integrais da Bristol Myers Squibb. Em alguns países, devido às leis locais, Celgene e Juno Therapeutics são referenciadas como Celgene, uma empresa da Bristol Myers Squibb e Juno Therapeutics, uma empresa da Bristol Myers Squibb.

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Referências bibliográficas

1 Brasília: DOU Diário Oficial da União. Publicado no D.O.U. de 06 de dezembro de 2021. ______. Resolução RE No 4.504, de 02 de dezembro de 2021.
2 Bula Reblozyl (luspatercepte) 2021.
3 Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Eng J Med. 2020;382(2):140-151.
4 Cappellini MD et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med 2020 Mar 26; 382:1219.
5 Adès et al. Lancet 2014;383:2239–2252; Cappellini et al. Blood Rev 2018;32:300–311
6 Cappellini et al. Blood Rev 2018;32:300–311; Musallam et al. Haematologica 2013;98:833–844
7 American Cancer Society. What are Myelodysplastic Syndromes? Disponível aqui. Acesso em 03/12/2021.
8 Galanello R, Origa R. Beta thalassemia. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2010;5(11). Disponível aqui. Accessed November 2021.