Anvisa aprova novo medicamento para o tratamento da Fibrose Cística em crianças: ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)

Vertex anuncia aprovação pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) do ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) para o tratamento de Fibrose Cística em crianças de 2 a 5 anos com uma das formas mais comum da doença

ORKAMBI® lumacaftor/ivacaftor é o primeiro e único medicamento aprovado no Brasil para tratar a causa subjacente da Fibrose Cística em crianças de 2 a 5 anos com duas cópias da mutação F508del

A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) anuncia hoje a aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária, Anvisa, para o uso de ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) no tratamento de crianças com Fibrose Cística (FC) de 2 a 5 anos com duas cópias da mutação F508del, uma das formas mais comuns da doença. A inclusão foi publicada no Diário Oficial da União em 18 de outubro de 2021.

“A aprovação de hoje pela Anvisa, nos deixa um passo mais perto de nosso objetivo de fornecer uma opção de tratamento para todas as pessoas com FC”, disse Fernando Afonso, Country Manager da Vertex no Brasil. ‘‘Ao tratar precocemente a causa subjacente da doença, podemos potencialmente modificar seu curso e oferecer aos pacientes uma chance de melhores resultados ao longo da vida’’

A aprovação de ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) no tratamento de crianças com Fibrose Cística (FC) de 2 a 5 anos é baseada em dados de um estudo de segurança aberto de Fase 3 em 60 pacientes que mostraram que o tratamento com lumacaftor/ivacaftor foi geralmente bem tolerado ao longo de 24 semanas, com um perfil de segurança nestes pacientes pediátricos geralmente consistente com o de pacientes com 6 anos de idade anos e mais velhos.

Lumacaftor/ivacaftor já está aprovado no Brasil, Estados Unidos, União Europeia, Austrália e Suíça para o tratamento da Fibrose Cística em pacientes com 6 anos ou mais que apresentam duas cópias da mutaçãoF508del .

Sobre Fibrose Cística

A Fibrose Cística (FC) é uma doença genética rara que reduz a sobrevida e afeta mais de 83.000 pessoas em todo o mundo. A doença é progressiva e multissistêmica afetando os pulmões, o fígado, o trato gastrointestinal, os seios da face, as glândulas sudoríparas, o pâncreas e o trato reprodutivo. A Fibrose Cística é causada por um defeito ou ausência da proteína CFTR, resultante de certas mutações no gene CFTR. As crianças devem herdar dois genes CFTR defeituosos – um de cada pai – para ter Fibrose Cística e essas mutações podem ser identificadas por meio de teste genético. Embora existam muitos tipos diferentes de mutações CFTR que podem causar a doença, a grande maioria das pessoas com Fibrose Cística tem pelo menos uma mutação F508del. Essas mutações causam a Fibrose Cística ao criar proteínas CFTR não funcionais e/ou em pouca quantidade na superfície da célula. A função defeituosa e/ou ausência da proteína CFTR resulta em fluxo insuficiente de sal e água para dentro e para fora das células em vários órgãos. Nos pulmões, isso leva ao acúmulo de muco anormalmente espesso e pegajoso que pode causar infecções pulmonares crônicas e danos pulmonares progressivos em muitos pacientes, o que pode levar à morte. A mediana da idade de sobrevida no Brasil é estimada em 18 anos .

Sobre ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)
Em pessoas com duas cópias da mutação F508del, a proteína CFTR não é processada e trafegada normalmente dentro da célula, resultando em pouca ou nenhuma proteína CFTR na superfície celular. ORKAMBI® (lumacaftor / ivacaftor) é um medicamento oral que é uma combinação de lumacaftor e ivacaftor. Lumacaftor, um modulador CFTR conhecido como um corretor, é projetado para aumentar a quantidade de proteína madura na superfície celular, tendo como alvo a correção do processamento e tráfego da proteína F508del-CFTR. Ivacaftor, que é conhecido como um potenciador CFTR, foi projetado para restaurar a capacidade das proteínas CFTR de transportar sal e água através da membrana celular. As ações combinadas do corretor e potenciador CFTR ajudam a hidratar e limpar o muco das vias aéreas.

Sobre a Vertex
A Vertex é uma empresa global de biotecnologia que investe em inovação científica para criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa possui vários medicamentos aprovados que tratam a causa subjacente da Fibrose Cística (FC) – uma doença genética rara com risco de vida – e possui vários programas clínicos e de pesquisa em andamento para FC. Além da FC, a Vertex tem uma linha robusta de medicamentos de pequenas moléculas em outras doenças graves, onde tem uma visão profunda da biologia humana causal, incluindo dor, deficiência de alfa-1 antitripsina e doença renal mediada por APOL1. Além disso, a Vertex tem um pipeline de rápida expansão de terapias genéticas e celulares para doenças como a anemia falciforme, beta talassemia, distrofia muscular de Duchenne e diabetes mellitus tipo 1.

Fundada em 1989 em Cambridge, Massachusetts, a sede global da Vertex está agora localizada no Innovation District de Boston e sua sede internacional está em Londres, Reino Unido. Além disso, a empresa possui sites de pesquisa e desenvolvimento e escritórios comerciais na América do Norte, Europa, Austrália e América Latina. A Vertex é consistentemente reconhecida como um dos melhores lugares para se trabalhar da indústria, incluindo 11 anos consecutivos na lista de Melhores Empregadores da revista Science e um melhor lugar para trabalhar pela igualdade LGBTQ pela Human Rights Campaign.

Fonte: Speyside Group