Biogen Brasil Submete dossiê de registro de Nusinersena para revisão da ANVISA

Consciente da premente necessidade médica da comunidade de pacientes com AME, a Biogen Brasil tem trabalhado com total empenho para cumprir seu principal objetivo de disponibilizar uma opção terapêutica para toda a comunidade de pacientes de AME no país. Nesse sentido, na data de hoje, 28 de abril de 2017, após receber todos os documentos e informações necessárias, o dossiê de solicitação de registro de nusinersena foi enviado para avaliação da Anvisa, em conformidade com entendimentos prévios mantidos entre a empresa e a Agência Sanitária local, objetivando acelerar a análise das informações apresentadas.

Na ocasião da submissão do pedido de registro, a Biogen Brasil também solicitou a priorização da análise de nusinersena à Agência Regulatória. Caso a Anvisa conceda status de prioridade para essa revisão, a análise e registro de nusinersena acontecerão em um menor período de tempo. “Desde a aprovação da terapia pela Autoridade Regulatória dos Estados Unidos (FDA) em dezembro de 2016, temos acompanhado o entusiasmo das famílias brasileiras em relação à nusinersena. As histórias dessas famílias continuam sendo uma grande inspiração para todos nós, enquanto trabalhamos para apoiar a revisão da Anvisa. Agradecemos a colaboração da Agência Regulatória durante o processo de preparação dos dados e esperamos continuar esse produtivo diálogo, visando trazer rapidamente o primeiro tratamento para Atrofia Muscular Espinhal para o maior número possível de pacientes no Brasil”, declarou Sameer Savkur, Diretor Geral da Biogen Brasil.

A Biogen reitera seu comprometimento com a comunidade de AME e reforça seu compromisso de apresentar as informações mais abrangentes e completas sobre nusinersena no Brasil, assim como tem trabalhado com as demais Agências Regulatórias em outros países. Esse comprometimento faz parte de sua missão como companhia, cujo propósito é desenvolver e oferecer terapias, por meio da ciência de ponta e da medicina, para pacientes de todo o mundo com doenças neurológicas e neurodegenerativas graves.

Sobre a Atrofia Muscular Espinhal ^1-5

1. Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 – Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença caracterizada pela perda de neurônios motores na medula espinhal e tronco cerebral inferior, resultando em severas e progressivas atrofias musculares. Em último caso, indivíduos com tipos mais severos de AME podem perder seus movimentos e ter dificuldades de executar atividades motoras básicas, como respirar e engolir.

Devido à ausência ou defeito no gene SMN1, pessoas com AME não produzem quantidade suficiente de proteína do neurônio motor, que é um fator crítico para a manutenção e bom funcionamento dos neurônios motores. A severidade da doença está correlacionada com a quantidade de proteína do neurônio motor produzida pelo organismo. Pessoas com AME tipo 1, a mais severa, produz pouquíssima quantidade de proteína, por essa razão não conseguem se sentar sem ajuda ou viver depois dos 2 anos de idade sem apoio respiratório. Pessoas com AME tipo 2 e 3 produzem mais proteína e têm menos danos, mas ainda sim são prejudicadas pela doença. Atualmente, não há tratamento aprovado para AME no Brasil.